使用现实世界的数据来模拟物质使用障碍临床试验的可行性:一个横截面研究
Guneet S Janda1, Molly Moore Jeffery2, Reshma Ramachandran3,4
1Yale School of Medicine, New Haven, CT, USA.
使用真实世界数据 (RWD) 模拟物质使用障碍 (SUD) 的临床试验是不可行的. 目前来自保险索赔和电子健康记录的数据缺乏复制SUD治疗试验设计所需的细节.
科学领域:
- 药物监督 药物监督 药物监督
- 医疗保健服务研究 医疗服务研究
- 临床试验设计 临床试验设计
背景情况:
- 现实世界证据 (RWE) 越来越多地用于评估药物使用障碍 (SUD) 的医疗产品安全性和有效性.
- 使用真实世界数据 (RWD) 模拟SUD治疗临床试验的可行性仍然不确定.
- 本研究通过评估使用RWD.试验模拟的潜力来弥补这一差距.
研究的目的:
- 确定SUD治疗试验的数量,报告结果可可行地模拟.
- 使用当代保险索赔和电子健康记录 (EHR) 数据评估关键试验组件的可确定性.
- 确定RWD在模拟SUD临床试验中的局限性.
主要方法:
- 在clinicaltrials.gov上注册的SUD治疗试验 2-4期的横截面研究报告了结果.
- 试验指示,干预措施,合格标准 (≥80%),比较剂和主要终点的评估.
- 使用行政索赔和结构化EHR数据评估数据可确定性.
主要成果:
- 在272个SUD试验中,指示 (96.3%) 和干预措施 (71.3%) 在很大程度上可以确定.
- 很少有试验可以确定符合条件的标准 (7.7%),积极的比较者 (6.3%) 或主要终点 (22.4%).
- 没有一项试验是完全可模拟的;只有2.2%的试验在包括安慰剂对比剂时是可模拟的.
结论:
- 使用当前RWD (索赔/EHR) 模拟SUD临床试验是不可能的.
- 在用于试验模拟的数据分辨率方面存在重大局限性.
- 需要改善公共卫生数据采集,以促进基于RWD的SUD试验模拟.
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