在HLA-Haploidentical移植中基于treosulfan-Versus Melphalan的降低强度调节,用于患有高级MDS/AML的50岁以上患者

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 移植免疫学 移植免疫学

背景情况:

• 全基性造血干细胞移植 (allo-HSCT) 面临复发和毒性等挑战,特别是在高风险的老年骨髓质疏松症候群 (MDS) 或急性骨髓性白血病 (AML) 患者中.
• 基于三硫的调节已在HLA匹配的allo-HSCT中显示出可行性,但其在HLA-haploidentical移植 (HaploT) 中的使用理解较少.
• 有限的数据存在于Treosulfan在HaploT设置中对高风险MDS/AML的老年患者的疗效和安全.

研究的目的:

• 为了比较fludarabine-cyclophosphamide-melphalan (FC-Mel) 与HaploT之前的fludarabine-cyclophosphamide-treosulfan (FC-Treo) 调节方案的疗效和安全性.
• 评估包括整体存活率 (OS),无白血病存活率 (LFS),复发率和高风险MDS/AML的老年患者的非复发死亡率 (NRM) 的结果.
• 评估这些调节方案对移植,移植与宿主疾病 (GvHD) 和外骨毒性的影响.

主要方法:

• 对80名患有高风险MDS/AML的患者 (≥50岁) 的回顾性分析,这些患者在2009-2021年期间接受了HaploT.
• 患者接受了FC-Mel (110 mg/m2) 或FC-Treo (30 g/m2) 调节,随后接受了移植后的环胺 (PTCy).
• 为了平衡患者特征,进行了匹配对分析,结果有21对匹配对进行比较.

主要成果:

• 两年的OS (66%) 和LFS (66%) 在FC-Mel和FC-Treo组之间相似 (分别为p=0.8和p=0.57).
• 与FC-Treo相比,FC-Mel的复发率显著较低 (0%与24%,p=0.006),但NRM较高 (33%与10%,p=0.05).
• 在两种调节方案之间,植入动力学和急性/慢性GvHD发生率是可比的.

结论:

• 与FC-Treo和PTCy配合的HaploT是老年患者 (≥50岁) 患有高风险MDS/AML的安全有效选择,特别是在晚期的疾病中.
• FC-Treo 显示出有利的外骨髓毒性特征,这表明可能需要剂量强化以改善抗白血病活性.
• 虽然FC-Mel的复发率较低,但FC-Treo提供了一个可行的替代方案,具有可比的生存率和潜在的NRM降低.