改善晚期爆发佩病的结局指标:修改的皮佩特异性活动量表
Harmke A van Kooten1, Mike C Horton2, Stephan Wenninger3
1Department of Neurology, Center for Lysosomal and Metabolic Diseases, Erasmus Medical Center, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, the Netherlands.
European journal of neurology
|August 29, 2024
概括
拉什构建的佩特异性活性 (R-PAct) 尺度已被验证用于国际范围内用于佩病患者. 修改后的17项规模准确地衡量了多个国家的日常活动影响.
科学领域:
- 临床评估 临床评估
- 患者报告的结果
- 罕见疾病 罕见疾病
背景情况:
- 拉什构建的佩特异性活动 (R-PAct) 尺度衡量佩病对日常活动的影响.
- 它最初是为讲荷兰语和英语的人口开发的.
研究的目的:
- 验证R-PAct尺度,以便在不同的语言和地理环境中使用.
- 评估R-PAct尺度的翻译版本的心理特征.
主要方法:
- 翻译的R-PAct版本在多个国家给了庞贝患者 (≥16岁).
- 用探索性因子分析和拉什分析来评估心理测量特性.
- 分析了520名患者的数据,包括新队列和原始验证组.
主要成果:
- 探索性因素分析确定了两个领域:日常生活活动和流动性.
- 在删除一个项目后,两个域都显示了足够的Rash模型属性.
- 不同项目的功能分析表明,语言对结果的影响微不足道.
结论:
- 修改后的17项R-PAct尺度是Pompe病患者报告的有效和可靠的结果衡量标准.
- 这种国际验证支持其在多个国家使用.
- 该尺度有效量化疾病对日常生活活动的影响.
