针对DOCK8缺乏症的造血细胞移植:来自前性临床试验的结果

科学领域:

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• 血液学 血液学 血液学
• 移植 移植 移植 移植

背景情况:

• DOCK8 缺乏症是一种严重的原发性免疫缺陷.
• 全基性造血细胞移植 (HCT) 是唯一已知的治愈方法.
• 基于布苏尔的疗法正在研究疗效和安全性.

研究的目的:

• 为了评估基于busulfan的HCT疗法治疗DOCK8缺乏症.
• 为了评估移植,捐赠者的虚构和毒性.
• 为了确定HCT是否可以逆转临床和免疫学异常.

主要方法:

• 对DOCK8缺乏症患者进行前性临床试验 (NCT01176006).
• 在没有血清治疗的情况下使用基于busulfan的调节剂.
• 采用了各种捐赠来源和移植对宿主疾病 (GVHD) 预防,包括后HCT环胺 (PT/Cy).

主要成果:

• 36名受试者 (儿童和成人) 接受了HCT.
• 92%的人在一天+30.0之前实现了完整的捐赠者奇默主义.
• 在中位数7.4年的随访期间,80.6%的患者在没有新的DOCK8相关并发症的情况下存活下来.
• PT/Cy降低了急性GVHD风险,但导致了短暂的免疫复合延迟和出血性囊炎.

结论:

• 基于布苏尔的HTT与PT/Cy在DOCK8缺乏症中耐受良好.
• 广泛的捐赠类型和细胞来源是可行的.
• HCT有效地逆转了DOCK8缺乏症的临床免疫类型.