混合效应模型的性能和部分聚类试验中连续结果的概括估计方程,包括独立和配对数据
Kylie M Lange1,2, Thomas R Sullivan1,2, Jessica Kasza3
1School of Public Health, The University of Adelaide, Adelaide, South Australia, Australia.
对于部分集群的临床试验,建议使用具有独立性工作相关性结构的概括估计方程 (GEE). 这种方法在样本大小和分析方面提供了比混合模型和其他GEE更好的性能.
科学领域:
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 统计建模 统计建模
背景情况:
- 在新生儿试验中常见的部分聚类数据,对样本大小和分析提出了独特的挑战.
- 分析此类数据的现有方法得到了有限的关注.
研究的目的:
- 评估一般估计方程 (GEE) 的功率公式是否近似混合效应模型功率.
- 为了比较混合模型与GEE在部分集群试验中连续结果的性能.
主要方法:
- 一项模拟研究分析了部分集群数据,集群最大大小为2.
- 在各种随机化方法下比较GEE (独立性和可交换结构) 和混合模型.
- 评估经验功率和I型错误率.
主要成果:
- 在使用可交换的GEE公式进行样本大小计算时,混合模型功率近似的标称水平.
- 独立GEE始终表现良好,并且始终趋同.
- 在可交换的GEE和混合模型的其他随机化方法中观察到覆盖不足和膨胀的I型错误率.
结论:
- 具有独立性工作相关性结构的GEE是分析部分集群试验的强大选择.
- 这种方法可以规避与混合模型和可交换的GEE相关的限制.
- 建议采用独立GEE方法,因为它在各种场景中具有可靠性和性能.
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