在CADASIL中测量关键的认知,运动,情绪和行为结果的患者问卷
Cécile Di Folco1, Aude Jabouley2, Sonia Reyes2
1ARAMIS, Sorbonne Université, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), Institut national de recherche en sciences et technologies du numérique (INRIA), Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM), Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Groupe Hospitalier Sorbonne Université, Paris, France (C.D.F., J.A., S.T.d.M.).
Stroke
|September 5, 2024
概括
开发了一种新的患者报告结果尺度,以测量脑小血管疾病 (cSVD),包括CADASIL,对日常生活的影响. 这种经过验证的工具有助于评估临床试验中的患者体验.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床心理学 临床心理学
- 医疗信息学 医疗信息学
背景情况:
- 脑小血管疾病 (cSVD),包括CADASIL,显著影响患者的认知,运动,情绪和行为功能.
- 目前,没有患者报告结果 (PRO) 仪器可以捕捉cSVD的各种影响.
- 这项研究解决了对cSVD患者的验证PRO工具的需求.
研究的目的:
- 开发和验证患者报告的问卷,以评估cSVD对日常生活的影响.
- 创建一个可靠和灵敏的仪器,用于临床研究和患者护理.
主要方法:
- 通过专家和患者的共识,创建了一个79项规模.
- 在初始患者样本中评估了可行性,内部一致性和维度.
- 在一个更大的队列中,减少了18项规模,以验证可靠性,有效性和对变化的敏感性.
主要成果:
- 最后的18项CADASIL患者报告结果表有效覆盖抑郁症/焦虑症,注意力/执行功能,运动和日常活动.
- 该尺度显示缺少的数据很少,没有显著的地板/天花板效应,以及出色的内部一致性 (克朗巴赫α=0.95) 和测试-重新测试可靠性 (ICC=0.88).
- 评分与CADASIL患者的既定临床测量结果相关性良好,显示出评估治疗效果的前景.
结论:
- 卡达西尔患者报告结果尺度是测量cSVD临床试验中的PRO的有希望的,创新的工具.
- 该尺度对CADASIL患者进行了充分验证,提供以患者为中心的结果衡量标准.
- 建议进一步细化,以便在更广泛的cSVD群体中应用.
