基于decitabine的治疗策略改善了JMML中HSCT的结果:一项回顾性队列研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 干细胞移植 干细胞移植

背景情况:

• 青少年骨髓母细胞白血病 (JMML) 在造血干细胞移植 (HSCT) 中提出了挑战,包括疾病控制,长期预后和复发.
• 有效的移植前疾病控制对于改善JMML患者接受HSCT的结果至关重要.

研究的目的:

• 为了评估基于德西他 (DAC) 的协议对接受HSCT的JMML患者的有效性.
• 为了比较DAC单疗法与DAC加细胞毒性化疗 (C-DAC) 进行初始治疗.
• 评估基于DAC的疗法对HSCT前反应,生存和复发的影响.

主要方法:

• 对109名接受HSCT的JMML患者进行了回顾性队列研究.
• 对DAC单疗与C-DAC进行初始HSCT前治疗的比较.
• 使用DAC加FLAG (fludarabine,cytarabine,GCSF) 作为桥梁治疗.
• HSCT方案包括DAC,fludarabine和busulfan,HSCT后的维护使用低剂量的DAC.

主要成果:

• 在初始治疗后,88.1%的患者实现了临床缓解,DAC和C-DAC组之间没有显著差异.
• 桥梁治疗显著改善了临床缓解率 (p=0.019).
• 五年总生存率为92.2%,无白血病生存率为88.4%,复发发病率为8.0%.
• 在HSCT前反应较差是整体存活时间的重要风险因素 (HR:9.8,p=0.002).

结论:

• 在HSCT前,HSCT后和HSCT后的整个维护过程中,基于DAC的综合策略显著改善了生存率,并减少了JMML的复发.
• 无论是DAC单疗法还是DAC加FLAG都是对JMML患者有效的HSCT前治疗方法.
• 优化HSCT前反应对于提高JMML接受HSCT的长期结果至关重要.