的N-of-1试验:一个系统的审查和教训铺平了前进的道路
Victoria M Defelippe1,2, Eva H Brilstra3,2, Willem M Otte1,2
1Department of Child Neurology, UMCU Brain Center, University Medical Center Utrecht, Utrecht, The Netherlands.
Epilepsia
|September 10, 2024
概括
N-of-1试验为评估治疗提供了一种有价值的方法,特别是在罕见疾病中. 未来的研究应该完善方法,以便在患者中更好地选择基于证据的治疗方法.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验 临床试验
- 基于证据的医学基于证据的医学.
背景情况:
- N-of-1试验是前性,单患者交叉研究.
- 它们为治疗疗效提供了高质量的证据,特别是在等罕见疾病中.
- 随机对照试验对于罕见的来说可能具有挑战性.
研究的目的:
- 系统地审查和评估患者N-of-1试验的文献.
- 突出方法方面,并为的N-of-1试验提供未来的建议.
主要方法:
- 搜索了PubMed和Embase的相关研究,直到2024年1月12日.
- 包括前性规划,患者内部,多重交叉研究.
- 使用N-of-1试验中偏差风险 (RoBiNT) 尺度评估偏差风险.
主要成果:
- 五个N-of-1试验符合纳入标准;另外一个相关的交叉试验被纳入.
- 研究涉及焦点发作,缺席或认知障碍,使用各种抗发作干预措施.
- 优势包括个性化剂量和患者报告的结果;限制涉及最小的基线数据和病负担报告.
结论:
- N-of-1试验可以有效地评估相关疾病的干预措施.
- 未来的试验应包括基线发作频率,适当的统计模型和中间评估.
- 考虑非发作结果和量身定制的方法可以推进罕见的基于证据的治疗选择.
