现在是时候了:启动猪脏外移植试点临床试验的情况
David K C Cooper1, Leonardo V Riella1,2, Tatsuo Kawai1
1Center for Transplantation Sciences, Department of Surgery, Massachusetts General Hospital/Harvard Medical School, Boston, MA, USA.
Annals of surgery
|September 12, 2024
概括
使用基因编辑猪进行外移植对人类接受者来说是有前途的. 启动试点临床试验可以加速进展,为等待脏移植的患者提供一种至关重要的替代方案.
科学领域:
- 移植免疫学 移植免疫学
- 异种移植研究 异种移植研究
- 基因编辑技术 基因编辑技术
背景情况:
- 基因编辑的猪脏中删除了甘氨酸异抗原,可能会在非人类灵长类动物 (NHPs) 中面临挑战.
- 猪对人类的异种移植与NHP模型相比,具有优势,包括临床级监测和先进干预.
- 在脏等待名单上的大量患者因器官稀缺而面临死亡.
研究的目的:
- 倡导在人类脏异种移植中启动试点临床试验.
- 确定适合异种移植的候选患者,包括那些面临迫在眉死亡高风险的患者.
- 加快开发安全和信息丰富的人类异种移植临床试验.
主要方法:
- 对基因编辑猪的体外研究进行审查.
- 对猪对人类异种移植与NHP模型相比的优势分析.
- 根据风险因素和等待名单状态,检查移植患者的选择标准.
主要成果:
- 对于基因编辑猪异种移植,NHP模型可能比人类接受者提出更大的挑战.
- 与NHP模型相比,临床环境提供了更好的患者护理和移植监测能力.
- 临床前研究表明,异种移植的存活率有所改善,支持开始临床试验.
结论:
- 试点临床病例对于加速人类异种移植的进展至关重要.
- 临近死亡的高风险或不太可能接受异位移植的患者是潜在的候选人.
- 建议针对已知透析患者进行小型试点临床试验,以探索脏异种移植.
