结晶保护剂的优化,以提高pDNA载荷的电离性脂质纳米颗粒的稳定性和传染效率
Heloísa Athaydes Seabra Ferreira1, Sérgio Ricardo Aluotto Scalzo Júnior1, Kevin Kelton Santos de Faria1
1Department of Physiology and Biophysics, Institute of Biological Sciences, Federal University of Minas Gerais, Belo Horizonte, 31270-901 Minas Gerais, Brazil.
International journal of pharmaceutics
|September 12, 2024
概括
结晶保护剂在冷干燥过程中稳定了等离子体DNA载入的脂质纳米粒子 (LNP),延长了基因疗法的保质期. 树脂有效地保持了LNP的稳定性和转化效率长达两年.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 纳米医学是一种纳米医学.
- 基因治疗 基因治疗
背景情况:
- 脂质纳米颗粒 (LNP) 对于核酸输送至关重要,如在mRNA疫苗中所见.
- 在保持LNP稳定性方面存在挑战,特别是在等离子体DNA (pDNA) 输送的冷干燥过程中.
- 冷保护剂可能会提高LNP的稳定性和性能.
研究的目的:
- 评估冷保护剂对冷干燥的pDNA载荷的LNP的影响.
- 评估冷保护和冷干燥后的LNP物理化学特性和转化效率.
- 为了确定最佳的冷保护剂度,以保持LNP的稳定性和延长存储时间.
主要方法:
- 在LNP冷干燥过程中研究了各种冷保护剂和度.
- 分析了LNP的物理化学特性 (例如,大小) 和转染效率.
- 在不同的存储条件下评估了LNP的稳定性,并在存储后证实了生物疗效.
主要成果:
- 冷保护剂在冷干燥后显著改善了LNP的稳定性.
- 特雷荷显示出高效率,保持LNP大小和传染效率长达2年.
- 优化的冷保护剂度被确定为持续的LNP稳定性.
结论:
- 结晶保护剂对于优化载有核酸的LNP的冷干燥至关重要.
- 特雷荷是一种有效的冷保护剂,用于长期储存pDNA-LNP.
- 研究结果为开发稳定的基于核酸的疗法提供了洞察力.
