通过测试对照组样本来增加查试验的功率:应用于多种癌症检测查.
Hormuzd A Katki1, Philip C Prorok2, Philip E Castle1,2
1Division of Cancer Epidemiology and Genetics, Department of Health and Human Services, National Cancer Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
Journal of the National Cancer Institute
|September 13, 2024
概括
预期效应 (IE) 分析,通过测试对照组样本,显著提高了癌症查试验的效力. 这种方法可以减少样本大小或加速试验,特别是在多种癌症检测 (MCD) 测试中.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 生物统计学 生物统计学
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 癌症查试验传统上需要大样本大小和长时间来显示死亡率的降低.
- 预期效应 (IE) 分析利用存储的控制臂标本来提高统计能力.
- 这种方法特别适用于使用存储的血液样本进行多种癌症检测 (MCD) 测试.
研究的目的:
- 与癌症查试验中的标准分析相比,评估IE分析的功率和样本大小优势.
- 模拟假设的MCD查试验,以评估IE分析的有效性.
- 在NLST,MINN-FOBT-A和PLCO-CRC等现有试验上预测IE分析性能.
主要方法:
- 模拟的假设MCD查试验,比较标准与IE分析.
- 将IE分析预测应用于三个已建立的选试验.
- 根据特定假设,评估功率增长和样本大小减少.
主要成果:
- IE分析显著降低了整个试验中死亡率的P值 (NLST的6倍,MINN-FOBT-A的33倍,PLCO-CRC的26万倍).
- 对于90%功率的样本大小减少范围从25% (NLST) 到63% (PLCO-CRC).
- 对于MCD试验,IE分析将每个手臂所需的受试者从10万减少到37,500-50,000.
结论:
- 通过IE分析对存储的对照组样本进行测试,可以显著增加试验功率.
- IE分析可以减少样本大小要求或加快试验时间表.
- 使用这种方法的多种癌症检测 (MCD) 试验可以实现显著的功率增长.
