晶状病毒载体包装和生产细胞系的产量标位相当于行业标准的四等离子体工艺
Matthew Tridgett1, Marie Mulet1, Sherin Parokkaran Johny1
1OXGENE, A WuXi Advanced Therapies Company, Medawar Centre, Robert Robinson Avenue, Oxford, Oxfordshire OX4 4HG, UK.
Molecular therapy. Methods & clinical development
|September 16, 2024
概括
新的lentiviral vector (LVV) 细胞系通过消除对等离子体转染的需要来简化制造. 这一创新降低了成本和运营风险,改善了获得重要的基于LVV的治疗方法的机会.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 分子生物学分子生物学
- 细胞疗法细胞疗法
背景情况:
- 长病毒载体 (LVV) 对细胞和基因疗法至关重要,为各种疾病提供潜在的治疗方法.
- 目前的LVV制造依赖于等离子体转染,这是复杂的,昂贵的,并带有运营风险.
- 高昂的制造成本限制了患者获得这些先进疗法的机会.
研究的目的:
- 开发新的LVV包装和生产细胞线,以简化LVV制造.
- 在LVV生产中减少或消除对等离子体转染的需求.
- 与现有方法相比,保持或提高LVV生产效率和一致性.
主要方法:
- 通过随机DNA集成,稳定地将lentiviral包装基因集成到包装细胞系中.
- 将编码EGFP和抗CD19CAR的转移等离子体转化酶介导整合到生产细胞系中.
- 单细胞隔离和严格的测试以确定高性能克隆细胞系.
- 使用发达细胞系对LVVs的比较生产分析与标准的四质粒转染方法.
主要成果:
- 开发出具有集成治疗基因的稳定LVV包装和生产细胞系.
- 在各种货物基因中表现出一致的LVV生产性能.
- 实现了与行业标准的四等离子体转化法相提并论的生产水平.
- 在LVV制造过程中成功减少或消除了对等离子体转染的要求.
结论:
- 开发的包装和生产细胞线为LVV制造提供了一种简化方法.
- 这一创新大大降低了与LVV生产相关的制造成本和运营风险.
- 通过提高制造效率,这些细胞系提高了患者获得透视病毒载体介导疗法的机会.
