国际专家意见关于将沃索里提德与四肢手术结合的考虑因素:一项修改后的Delphi研究
Silvio Boero1, Julia Vodopiutz2,3, Mohamad Maghnie4,5
1Pediatric Orthopaedic and Traumatology Unit, IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Genova, Italy.
Orphanet journal of rare diseases
|September 17, 2024
概括
专家们一致认为,多学科护理和个性化规划是治疗形质变化症的最佳方法. 然而,将沃索里提德 (一种促进生长的疗法) 与肢体手术相结合的最佳顺序需要进一步的数据.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 整形外科手术 整形外科手术
- 罕见的遗传疾病 罕见的遗传疾病
背景情况:
- 无形质是最常见的骨发育不良症,导致不成比例的矮身.
- 沃索里提德提供精确的药物治疗,以提高儿童的生长速度.
- 肢体手术是一种用于增高和功能改善的常规方法.
研究的目的:
- 为了收集国际专家的共识,关于vosoritide和肢体手术的联合使用在骨质疏松症.
- 探索关于优化儿童和青少年治疗策略的专家意见.
主要方法:
- 一个经过修改的Delphi过程,涉及17名国际临床医生和骨科外科医生.
- 在10点的利克特级别上对97个陈述进行审查和评分 (同意≥7,不同意≤4).
- 从表示不同意的专家收集的定性反.
主要成果:
- 在实现功能改善的目标身高/四肢长度方面达成一致协议 (LoA 9.47).
- 关于多学科团队参与 (LoA 9.67) 和个性化治疗计划 (LoA 9.27) 的高度共识.
- 由于对身体影响的数据有限,关于vosoritide和四肢手术的最佳顺序存在分歧.
结论:
- 沃索里提德的出现需要考虑新的治疗方法来治疗无形质.
- 在缺乏联合治疗数据的情况下,专家意见的共享对于临床指导至关重要.
- 需要进一步的研究,以建立基于证据的协议,用于联合vosoritide和手术干预.
