儿童原发性免疫缺陷疾病中的fSCIG 10%:欧洲许可后安全性研究
Peter Čižnár1, Marion Roderick2, Helen Schneiderova3
1Department of Paediatrics, Faculty of Medicine, Comenius University Bratislava, National Institute of Children's Diseases, Bratislava, Slovakia.
概括
在患有原发性免疫缺陷疾病 (PID) 的儿童中,氨酸酶促进皮下免疫球蛋白 (fSCIG) 10%是安全的,耐受性良好. 当地不良事件随着时间的推移而减少,在本研究中没有发现严重的安全问题.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 儿科 儿科 儿科
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 在患有原发性免疫缺陷疾病 (PID) 的儿科患者中评估了氨酸酶促进的皮下免疫球蛋白 (fSCIG) 10%的安全性,耐受性和免疫性.
- fSCIG 10% 结合了人体免疫球蛋白10% 与复合人体氨酸酶 (rHuPH20) 的组合.
研究的目的:
- 为了评估fSCIG的安全性和耐受性,10%的儿童被诊断患有PID.
- 确定治疗相关非传染性不良事件 (AEs) 在接受fSCIG10%的儿科PID患者中的发生率.
主要方法:
- 第4期,前性,干预性,多中心研究 (NCT03116347) 涉及42名患有PID的儿科患者 (年龄在2至18岁以下).
- 患者要么开始使用fSCIG 10%,并增加剂量,要么进行预治疗.
- 主要结果:与非传染性治疗相关的严重和严重不良事件 (AE) 的数量和发生率.
主要成果:
- 15名患者发生了49起相关的非传染性不良事件 (TEAE),其中大多数是轻微的 (87.8%).
- 没有报告与治疗相关的严重TEAE;在一个新启动器中发生了两个严重的TEAE (输液部位疼痛,情绪困扰).
- 预先治疗的患者 (0.1 /患者年) 与新开始的患者 (1.3 /患者年) 的局部TEAE率较低;没有检测到抗rHuPH20抗体.
结论:
- fSCIG 10%在患有PID的儿童中表现出良好的安全性,没有发现安全信号.
- 在治疗期间,局部不良事件的发生率下降.
- 这项研究支持fSCIG 10%对儿科PID患者的长期安全性.
