在经过优化调节方案后,在无关的捐赠者骨髓移植以治疗无质性贫血后的长期存活率:一项回顾性多中心队列研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 移植医学 移植医学

背景情况:

• 获得的严重无形性贫血是一种免疫介导的疾病.
• 对于与无关的捐赠者移植的最佳调节方案尚未完全确定.
• 这项研究调查了与TBI,ATG和fludarabine结合的降级环胺 (Cy) 剂量.

研究的目的:

• 为了评估与严重无形性贫血无关的捐赠者移植的长期结果.
• 为了确定最佳的降级环胺 (Cy) 剂量.
• 评估不同 Cy 剂量与 TBI,ATG 和 fludarabine 结合的安全性和有效性.

主要方法:

• 96名患有严重无形性贫血的患者接受了与HLA匹配或1位不匹配的无关的捐赠者骨髓移植.
• 患者接受了不同剂量的环胺 (Cy) (150,100,50,或0毫克/公斤),以及TBI,ATG和fludarabine.
• 移植后至少活着一年的患者的延长随访,数据收集到2023年11月.

主要成果:

• 发现50毫克/公斤和100毫克/公斤的环胺 (Cy) 剂量对第100天的移植和生存有效.
• 由于毒性,Cy剂量为150 mg/kg和0 mg/kg的累积被提前终止.
• 八年生存概率为50mg/kg Cy的85.0%和100mg/kg Cy的75.6%.
• 年龄≥50岁的患者的死亡率不管 Cy 剂量如何,都较高.

结论:

• 环胺 (Cy) 50毫克/千克或100毫克/千克与TBI,ATG和fludarabine一起是严重无塑性贫血的有效调节方案.
• 对于50岁及以上的患者,需要优化移植方法.
• 进一步的研究应侧重于针对特定患者群体的完善调节方案.