对高级软组织肉瘤的全身疗法试验的临床益处和脆弱性评估
Dina Braik1, Christopher Lemieux2, Brooke E Wilson3
1Princess Margaret Cancer Centre, University Health Network, University of Toronto, Toronto, Ontario, Canada.
Cancer
|September 18, 2024
概括
根据欧洲医学瘤学会临床益处量表 (MCBS) 的数据,大多数软组织肉瘤 (STS) 治疗方法缺乏实质性的临床益处. 积极的试验结果往往很脆弱,表明需要更强大的终点和现实世界的验证.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验 临床试验
- 药物的有效性 药物的有效性
背景情况:
- 系统性抗癌疗法的临床益处可能是不确定的.
- 临床试验的结果可能不反映现实世界的实践.
- 软组织肉瘤 (STS) 治疗疗效需要严格的评估.
研究的目的:
- 评估系统疗法对先进的STS的临床益处.
- 使用脆弱性指数 (FI) 评估STS试验结果的稳定性.
- 应用欧洲医学瘤学会临床益处尺度 (MCBS) v1.1标准.
主要方法:
- 在先进的STS (1998-2023) 中对成人II/III期试验的系统搜索.
- 使用MCBS获得得分的疗法 (≥4表明实质性益处).
- 随机试验的计算FI和脆弱率 (FQ) 随机试验具有积极的时间到事件结果.
主要成果:
- 审查了194项试验;78项符合MCBS评分的条件.
- 中位数MCBS得分为2;只有3种药物/疗法得分≥4.4.
- 47项随机试验中有16项具有积极结果;中位数FI为7.
- 62.5%的积极随机试验的FQ<10% (中位数7%).
结论:
- 大多数评估的系统性STS疗法都没有提供每个MCBS的实质性临床益处.
- 积极的随机STS试验经常表现出脆弱性.
- 未来的STS试验需要临床上有意义的终点和现实世界的疗效确认,特别是对于脆弱的结果.


