儿童心力衰竭中的萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦 (PANORAMA- HF):一个随机的多中心双盲试验
Robert Shaddy1, Michael Burch2, Paul F Kantor1
1Children's Hospital Los Angeles and the Keck School of Medicine of the University of Southern California, Los Angeles (R.S., P.F.K., J.M.).
Circulation
|September 25, 2024
概括
在儿童心力衰竭 (HF) 治疗中,萨库比特/ 瓦尔萨坦并未被证明优于埃纳拉普利. 在儿童中,这两种治疗方法在52周内都显示出临床上有意义的改善.
科学领域:
- 儿童心脏病学
- 药理学
- 临床试验
背景情况:
- 萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦是一种血管激素受体- 尼普利辛抑制剂 (ARNI),已被批准用于心力衰竭 (HF) 的左心室排泄分数.
- 在小儿HF群体中,RNAI和血管酶转化抑制剂 (ACEI) 的直接比较数据有限.
- 帕诺拉玛- HF试验通过将萨库比特利/ 瓦尔萨坦与因左心室缩功能障碍 (LVSD) 导致的HF儿童进行比较来弥补这一差距.
研究的目的:
- 评估萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦与伊纳拉普利尔的药理动力学,药理动力学,安全性和疗效.
- 确定萨库比特/ 瓦尔萨坦在治疗系统性LVSD导致的HF的儿童中是否优于埃纳拉普利.
- 在52周的随访期内评估两种治疗方案的临床结果和安全性.
主要方法:
- 这是一项随机双盲试验,涉及375名患有HF和LVSD的儿童 (1个月至<18岁).
- 参与者被随机分配为接受sacubitril/ valsartan或enalapril治疗52周.
- 主要疗效终点是综合的全球等级,考虑临床事件,功能类 (NYHA/ Ross) 和生活质量.
主要成果:
- 在主要的全球排名终点 (P=0. 42) 中,没有发现sacubitril/ valsartan和enalapril的显著差异.
- 这两组治疗都显示了NYHA/ 罗斯类,患者整体严重性印象 (PGIS) 和NT-proBNP水平的临床显著降低.
- 在两组之间,不良事件的发生率相似 (88. 8% 的萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦与 87. 8% 的埃纳拉普利尔),萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦的安全性概况可接受.
结论:
- 根据初级复合终点,萨库比特/ 瓦尔萨坦在患有LVSD的儿科HF治疗中没有表现出优于埃纳拉普利的优势.
- 萨库比特里尔/ 瓦尔萨坦和埃纳拉普利在52周内对儿科HF患者提供了临床意义上的益处.
- 在此小儿群体中,sacubitril/ valsartan的安全性被认为是可以接受的.
