使用可运输性方法来生成现实世界的证据:对当前应用的审查
Natalie S Levy1, Patrick J Arena2, Thomas Jemielita3
1Scientific Research & Strategy, Aetion, Inc., New York, NY 10001, USA.
现实世界证据 (RWE) 生产的可转移性方法正在出现,使用权重技术来调整影响估计. 改善对假设和局限性的报告是强有力的治疗有效性和安全证据的关键.
科学领域:
- 健康研究方法的方法论.
- 现实世界的证据 (RWE) 生产.
- 生物医学数据分析
背景情况:
- 现实世界的证据 (RWE) 对于理解治疗的有效性和安全性至关重要.
- 可转移性方法旨在通过调整现有的影响估计来弥补证据差距.
- 采用RWE可运输方法需要明确的指导方针和证明的实用性.
研究的目的:
- 评估当前运输能力方法在RWE发电中的应用.
- 确定在临床研究中使用可运输性的最佳实践.
- 支持RWE可运输性的更广泛的接受和实施.
主要方法:
- 针对PubMed索引文章的有针对性的文献综述,截至2023年7月25日.
- 由两个独立审稿人对摘要和全文进行审查.
- 对研究特征,可转移性方法和假设的数据抽象.
主要成果:
- 六项研究符合纳入标准,发表于2021-2023年间,主要在美国/加拿大.
- 四项研究运输随机对照试验 (RCT) 估计;两项使用真实世界数据 (RWD) 估计.
- 主要使用权重方法;注意到对可运输性假设的讨论和评估有限.
结论:
- 可转移性方法为RWE产生提供了一个有前途的方法,特别是在数据有限的环境中.
- 提高报告方法,假设和限制的透明度和严格度至关重要.
- 越来越多地接受可运输性可以导致对治疗结果的更强有力的证据.
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