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Updated: Jun 11, 2025

Scaled-Up Preparation of an Intermediate of Upatinib, ACT051-3
Published on: April 7, 2023
加拉达西马布在预防遗传性血管发作方面的长期安全性和有效性:3期开放性扩展研究
Avner Reshef1, Connie Hsu2, Constance H Katelaris3
1Allergy, Immunology and Angioedema Center, Barzilai University Hospital, Ashkelon, Israel.
加拉达西马布为遗传性血管 (HAE) 提供了安全有效的长期预防治疗,显著降低了发作率. 这项研究证明了其持久的疗效和对HAE管理的有利安全性.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 遗传学 是一个遗传学.
背景情况:
- 遗传性血管 (HAE) 是一种慢性,不可预测的疾病,需要有效的长期预防.
- 国际指南强调需要具有持久有效性,安全性和方便性的治疗方法.
- 目前尚未满足的需求包括在HAE患者中实现完整的疾病控制.
研究的目的:
- 评估加拉达西马布在HAE预防中的长期安全性和有效性.
- 在患有C1抑制剂缺乏/功能障碍的患者中评估治疗出现的不良事件 (TEAE).
- 分析加拉达西马布对HAE发作率和患者报告结果的影响.
主要方法:
- 一个正在进行的第三阶段开放式扩展 (OLE) 研究 (VANGUARD) 的临时分析.
- 成人和青少年HAE患者每月接受200毫克加拉达西马布皮下注射,持续≥12个月.
- 主要终点:C1抑制剂缺乏/功能障碍患者的TEAE.
主要成果:
- 包括161名患者,中位数暴露时间为13.8个月.
- 133/159名患者经历了TEAE (0.23事件/注射);大多数是轻度/中度注射部位反应.
- 没有观察到与加拉达西马布相关的死亡或严重事件;平均HAE攻击率下降了95%,60%没有攻击.
结论:
- 加拉达西马布在长期HAE预防中表现出有利的安全性.
- 这种治疗提供了对HAE攻击的持久保护,患者满意度很高.
- 加拉达西马布是实现在HAE中持续控制疾病的合适选择.
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