对于类固醇耐药性性综合征的临床试验结果的IPNA共识定义
Pankaj Hari1, Priyanka Khandelwal2, Olivia Boyer3
1Division of Pediatric Nephrology, Department of Pediatrics, All India Institute of Medical Sciences, New Delhi, India. pankajhari@hotmail.com.
针对儿科病的临床试验终点,特别是类固醇耐药性性综合征 (SRNS),制定了标准化定义. 这些基于共识的定义旨在改善对儿童SRNS新疗法的评估.
科学领域:
- 儿科脏病学 儿科脏病学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 脏疾病研究 脏疾病研究
背景情况:
- 对儿科脏疾病的治疗干预措施的评估受到缺乏标准化临床试验终点的阻碍.
- 类固醇耐药性性综合征 (SRNS) 提出了重大治疗挑战,经常导致功能衰竭,当前的疗法提供了低于最佳的结果.
- 对SRNS的未来临床试验需要可靠和一致的结果测量.
研究的目的:
- 建立标准化,国际上可接受的定义,用于临床试验终点在儿科类固醇耐药性性综合征 (SRNS).
- 促进对儿童SRNS的创新和向治疗方法的一致评估.
- 提高儿科病学临床试验结果的可靠性和可比性.
主要方法:
- 成立了一个国际财团,包括IPNA最佳实践和标准委员会和connect4children (c4c) 网络的儿科脏病专家组.
- 基于共识的方法被用来制定标准化定义的试验结果.
- 用尿蛋白与肌素的比率和估计的球过率来代地改进定义.
主要成果:
- 在SRNS的关键试验结果的标准化定义上达成共识.
- 定义的终点包括完全缓解,部分缓解,非缓解,减少蛋白尿,病进展,衰竭和复合结局.
- 开发的定义旨在与已建立的临床措施一起使用,例如尿蛋白与肌素比率和eGFR.
结论:
- 通过国际共识,成功开发了SRNS临床试验终点的标准化定义.
- 这些定义将提高儿科SRNS临床试验的一致性和有效性.
- 已确定的终点为评估儿科病研究中的新型治疗干预提供了基础.
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