评估以脂质纳米粒子传递的基于核酸的有效载荷的广度,以确定发展的根本差异

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 纳米医学是一种纳米医学.
• 分子生物学分子生物学

背景情况:

• 基于核酸 (NA) 的疗法为基因表达调节提供了潜力.
• 应用包括蛋白质替代疗法和疫苗接种.
• 针对特定组织/细胞的有针对性的输送需要全面的理解.

研究的目的:

• 审查四种NA治疗类型的临床应用.
• 专注于脂质纳米粒子 (LNP) 技术用于细胞内输送.
• 讨论LNP和基于NA的疫苗的"体内"命运.

主要方法:

• 审查关于NA疗法和LNP交付的现有文献.
• 在系统和细胞层面讨论LNP贩运.
• 对向抗原呈现细胞用于疫苗接种的策略的分析.

主要成果:

• 临床核蛋白是NA治疗药物的细胞内输送的关键.
• 了解LNP *in vivo* 的命运有助于纳米药物走私.
• 基于NA的疫苗可以针对抗原呈现细胞进行免疫激活.

结论:

• 输送系统的优化侧重于循环时间和内体细胞逃逸.
• 生物分布策略必须量身定制,以针对组织/细胞.
• 鼓励对货物和载体的药理动力学进行进一步的研究,以防止过早释放.