转直流刺激用于线粒体疾病中的焦点耐火性 (TRANSFORM):延迟开始,随机化,双盲,安慰剂控制的研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 发病学 (Epileptology) 是一个专业的学科.
• 线粒体疾病 线粒体疾病

背景情况:

• 焦点在线粒体疾病中很常见,经常变得耐药,导致预后不佳.
• 耐火焦点状态是这个患者群的常见并发症.
• 跨直流刺激 (tDCS) 提供了一个非侵入性的辅助治疗选择.

研究的目的:

• 为了评估tDCS作为辅助治疗线粒体疾病患者的焦点的疗效.
• 评估tDCS对发作频率和潜在的发作焦点的影响.
• 以伦理考虑来解决研究罕见疾病的挑战.

主要方法:

• 第一个延迟开始,双盲,假控制的研究设计.
• 包括遗传确认的线粒体疾病和耐药焦点的参与者 (≥2年).
• 主要终点:发作频率减少>50%,次要:MRI/EEG变化.

主要成果:

• 目前正在收集30次焦点状态发作的数据,每次治疗长达14天.
• 早期开始的tDCS手臂从第一天开始接受治疗;延迟开始的手臂接受假冒,直到第三天.
• 通过每日报告,加速度计和视频监控来评估发作频率的减少.

结论:

• 积极的研究结果将支持tDCS作为线粒体疾病中焦点的主流治疗方法.
• 这项研究旨在为有限选择的患者提供新的治疗途径.