在帕金森病修饰疗法试验中实施数字措施时对研究设计的影响

科学领域:

• 神经学 神经学
• 生物医学工程 生物医学工程
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 帕金森病 (PD) 影响全球超过850万个人.
• 目前PD的治疗方法并不能解决潜在的疾病.
• 疾病修饰疗法 (DMT) 的临床试验需要敏感的结果测量来检测治疗疗效.

研究的目的:

• 用加速度计数据估计在家动力功能评估的测试-重新测试可靠性.
• 模拟DMT试验中的数字测量,以评估它们在检测治疗效果方面的敏感性.
• 为了比较家庭评估的效率与传统的临床评估.

主要方法:

• 收集了44名参与者 (21名患有PD) 的三轴加速度计数据.
• 估计各种家庭电机测量的可靠性.
• 在DMT试验中模拟数字测量,使用三个评估表.
• 将线性混合模型与模拟数据相匹配,以检测治疗效应.

主要成果:

• 家庭电机测量结果显示可靠性不尽相同,但往往很高,其中一些测量结果超过了MDS-UPDRS Part III总分.
• 与季度性临床评估相比,频繁的家庭评估大大减少了检测疾病进展所需的样本大小.
• 家庭评估在检测随着时间的推移而发生的变化方面表现优越,即使对疾病进展变异性的假设放松了.

结论:

• 家庭数字运动评估在帕金森病DMT试验中对治疗效应的敏感检测具有有利的可靠性.
• 需要进一步的研究,以了解PD进展的变异性,并优化用于效应检测的统计方法.