基于venetoclax的疗法在儿科耐药性和复发性AML/MDS中的单心经验
Sophie Cousson1, Charlotte Calvo1, Lauriane Goldwirt2
1Pediatric Hematology and Immunology Department, Robert Debré Academic Hospital, GHU AP-HP Nord Université Paris Cité, Paris, France.
British journal of haematology
|October 25, 2024
概括
威尼托克拉克斯对患有复发性/耐药性急性髓性白血病 (AML) 的儿童有希望. 这种疗法取得了显著的反应,并允许一些患者接受干细胞移植,为难以治疗的病例提供了一个新的选择.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 血液学 血液学 血液学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 儿童的复发性/耐药性急性髓性白血病 (r/rAML) 存在重大治疗挑战.
- 对于重度预治疗的患有r/rAML的儿科患者,存在有限的治疗选择.
研究的目的:
- 评估基于venetoclax的疗法在患有复发性/耐药性髓状瘤的儿科患者中的疗效和安全性.
- 评估威尼托克拉克斯作为所有原性血造干细胞移植 (HSCT) 的桥梁疗法的潜力.
主要方法:
- 对12名儿科患者进行了回顾性分析,这些患者接受了基于venetoclax的治疗方案.
- 评估整体响应率 (ORR),完整响应率 (CR) 和安全概况.
主要成果:
- 总体响应率 (ORR) 为41.6%,完全响应率 (CR) 为33%.
- 三名患者实现了缓解,并在venetoclax治疗后进行了全基血造干细胞移植 (HSCT).
- 威尼托克拉克斯 (Venetoclax) 显示出可管理的安全性概况,并具有耐受良好的副作用.
结论:
- 基于Venetoclax的疗法在儿科r/rAML中显示出有希望的疗效和有利的安全性.
- 维内托克拉克斯可以作为一个有价值的治疗选择和桥梁策略,用于r/rAML的儿科患者,特别是那些严重预治疗的.
- 需要进一步的大规模多中心试验来证实这些发现并优化治疗策略.
