用efgartigimod治疗一般化肌痛性肌痛症:一个单中心的16名患者的病例系列

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 在2022年1月,Efgartigimod在日本批准用于一般化肌痛性肌痛症 (gMG).
• 本案例系列检查了日本gMG患者的现实世界efgartigimod使用情况.

研究的目的:

• 描述日本gMG患者对efgartigimod治疗的实际经验.
• 评估治疗结果,包括定量肌痛严重症 (QMG) 评分,IgG水平和普雷迪尼索隆剂量变化.

主要方法:

• 对16名接受efgartigimod治疗的日本gMG患者的回顾性分析.
• 从2022年8月到2023年9月在熊本大学医院收集的数据.
• 评估的结果包括QMG反应,IgG水平和第一周期后的普得尼索隆剂量调整.

主要成果:

• 在14名患者中,有10名患者获得了QMG反应 (≥3个点的减少).
• 平均IgG降低在第1周的38.3%至第3周的63.1%不等.
• 七名患者的普得尼索隆剂量下降;常见的不良反应是头痛和腹.

结论:

• 在gMG患者中,efgartigimod治疗改善了结果,包括那些患有严重疾病,肌危机或对其他疗法不耐药的患者.
• 现实世界的数据表明,efgartigimod在日本的各种gMG患者群体中的潜力.