使用目标试验仿真评估8种主要转移性乳腺癌药物的实际有效性
Alison Antoine1, David Pérol2, Mathieu Robain3
1Clinical Research Department, Centre Léon Bérard, Lyon, France; UMR CNRS 5558 LBBE, Claude Bernard Lyon 1 University, Villeurbanne, France.
European journal of cancer (Oxford, England : 1990)
|October 30, 2024
概括
在转移性乳腺癌 (MBC) 中使用真实世界数据 (RWD) 的目标试验仿真与随机对照试验 (RCT) 的发现非常相似. 这种方法增强了对使用RWD用于瘤学决策的信心.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 现实世界的数据分析.
- 临床试验方法论 临床试验方法论
背景情况:
- 增加在瘤学决策中使用真实世界数据 (RWD) 需要强大的方法来对随机对照试验 (RCT) 进行基准测试.
- 证明试验模拟能够复制RWD的RCT发现的能力对于建立对例行收集数据的信心至关重要.
研究的目的:
- 评估试验模拟结果与关于对转移性乳腺癌 (MBC) 总生存期 (OS) 的影响大小的RCT结果的一致性.
- 为了评估模拟关键RCT的可靠性,使用大量现实患者队列.
主要方法:
- 在转移性乳腺癌 (MBC) 中使用来自法国ESME-MBC队列 (32,598名患者) 的数据的8项关键随机对照试验 (RCT) 的仿真.
- 预先选择调整方法和混剂,以稳定权重作为缓解混的参考方法.
- 使用预定义的统计指标,评估RCT和仿真之间的整体生存 (OS) 危险比率和置信区间的一致性.
主要成果:
- 来自试验模拟的效应大小与8种模拟中的7种RCT结果一致.
- 在4次仿真中实现了完整的统计显著性协议,在5次仿真中实现了估计协议 (RCT CI内的点估计).
- 在基于标准化差异的6种仿真中,没有报告RCT和仿真结果之间的显著差异.
结论:
- 使用真实世界数据 (RWD) 和适当调整的目标试验模拟可以产生与转移性乳腺癌 (MBC) 随机对照试验 (RCT) 相似的结论.
- 在瘤学中,这种方法有助于确认长期生存影响.
- 它有潜力扩大适用于被排除在RCT之外的患者群体的适用范围,并使用外部对照臂进行比较有效性研究.
