Seok-Hoon Lee1, Jun Wu2,3, Dongjoon Im4,5

  • 1Department of Biomedical Sciences, Seoul National University College of Medicine, Seoul, Republic of Korea.

概括

来自腺基编辑器 (ABE) 的旁观者编辑可能会导致意外突变,阻碍莱伯先天性黄斑症 (LCA) 的治疗基因校正. 精确的基础编辑对于在遗传眼病中恢复视觉功能至关重要.