对于淋巴血管菌病患者的宁达尼布:第二阶段,开放标签,单臂研究

科学领域:

• 肺部病理学 肺部病理学
• 罕见疾病 罕见疾病
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 淋巴结核病 (Lymphangioleiomyomatosis,简称LAM) 是一种罕见的疾病,影响生育年龄的女性.
• 作为一种mTOR抑制剂的sirolimus可以稳定LAM患者的肺功能,但它有局限性.
• 丁丁达尼布抑制PDGFR,这是LAM的一个点,提供了潜在的替代疗法.

研究的目的:

• 调查宁泰达尼布在患有淋巴管状菌病的患者中的疗效和安全性.
• 评估nintedanib对LAM肺功能下降的影响.

主要方法:

• 第2阶段,开放标签,单臂研究在意大利米兰.
• 30名符合条件的LAM患者在12个月内每天两次服用150毫克的宁泰达尼布.
• 主要终点:12个月内FEV1 (强迫呼吸量1秒) 的变化.

主要成果:

• 在忍者达尼布治疗12个月后,FEV1保持稳定 (p=0.97).
• 在12个月的停止治疗期间 (p=0.040) 观察到FEV1的轻微下降.
• 最常见的不良事件包括恶心 (50%) 和腹 (26%);没有严重的不良事件发生.

结论:

• 丁丁达尼布在LAM患者中没有改善FEV1,但通常耐受良好.
• 结果表明,宁泰达尼布可以作为潜在的二线治疗方法,用于对mTOR抑制剂无反应的LAM患者.
• 需要进行进一步的试验,比较宁泰达尼布和西罗利斯.