优化固定和组顺序三臂非劣等性试验的设计,具有风险差异和赔率比率的二分类终点
Wenwen Wang1, Yaru Huang1, Jielai Xia1
1Department of Health Statistics, School of Preventive Medicine, Ministry of Education Key Lab of Hazard Assessment and Control in Special Operational Environment, Fourth Military Medical University, Xi'an, 710042, Shaanxi Province, China.
与风险差异 (RD) 尺度相比,机会比率 (OR) 尺度为设计三臂非劣势 (NI) 试验提供了更强大和更有效的样本方法. 集团顺序设计进一步提高了效率和操作特性.
科学领域:
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 生物统计学 生物统计学
- 药学研究 药学研究
背景情况:
- 风险差异 (RD) 是常见的疗效,但几率比 (OR) 也用于非劣势 (NI) 试验.
- RD和OR尺度有不同的构造和解释,需要对NI试验设计进行比较分析.
研究的目的:
- 为了全面比较固定和组序列三臂NI试验的RD和OR尺度.
- 在各种场景下评估样本大小的确定和测试方法.
- 在NI试验设计中提供最佳终点和参数选择的建议.
主要方法:
- 在三臂NI试验中对RD和OR的样本大小确定和测试方法的审查.
- 在数百种场景中进行了广泛的模拟研究,反应率,分配,NI利和中间分析各不相同.
- 使用最大概率估计 (MLE) 和限制最大概率估计 (RMLE) 方法对操作特征 (OC) 的调查.
主要成果:
- OR尺度通常需要更小的样本大小,并提供比RD尺度更强大的程序.
- 与MLE相比,OR尺度上的RMLE方法显示出更高的功率,特别是在小样本的情况下.
- 组序列设计表现出更好的操作特性,并且需要比固定设计更小的平均样本大小.
结论:
- 在设计三臂NI试验时,建议使用OR尺度,而不是RD尺度,因为它提高了样本的效率和稳定性.
- 组序列设计对NI试验具有优势,可提供可比功率,样本大小减少.
- 在组序列设计的优越性测试阶段调整显著性水平可以进一步优化样本大小的减少.
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