影响条件授权抗癌药物经批准后RCT可行性的因素:从定性焦点小组研究的多利益相关者角度来看
Christine C van Hattem1,2, Amos J de Jong1, Jolien S de Groot2
1Division of Pharmacoepidemiology and Clinical Pharmacology, Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences, Utrecht University, Utrecht, the Netherlands.
对条件癌症药物的许可后试验数据收集的延迟阻碍了研究. 改善可行性评估和利益相关者沟通可以帮助更快地完成这些关键的授权后随机对照试验 (RCT).
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 临床试验设计 临床试验设计
- 监管科学 监管科学
背景情况:
- 对抗癌症药物的有条件营销许可通常会导致延迟从授权后的试验中收集数据.
- 这种延迟引发了人们对进行授权后随机对照试验 (RCT) 的可行性表示担忧,以解决悬而未决的临床不确定性.
研究的目的:
- 探索影响瘤学授权后RCT可行性的因素.
- 收集参与这些试验设计,伦理审批和进行的利益相关者的观点.
主要方法:
- 在欧洲瘤学背景下进行了四个定性焦点小组 (FG).
- 吸引了28名参与者,包括患者,医生,医学伦理学家和制药行业代表.
- 讨论以14次与相关利益关方进行的半结构面试为基础的脚本为指导.
主要成果:
- 在试验设计 (终点,比较器),试验进行 (患者/医生意愿) 和外部影响 (商业可用性,竞争试验,平衡) 中确定了关键可行性因素.
- 强调需要在授权后进行监管互动,以便在RCT似乎无法实施时收集数据.
- 强调解决诸如药物可用性和临床平衡感知等因素的重要性.
结论:
- 在对条件授权的监管可行性评估期间,建议对患者的招募和保留进行深入评估.
- 倡导赞助商和监管机构向患者和医生改善关于不确定性和后授权RCT的需要的沟通.
- 建议加强可行性评估可以促进准许后RCT的及时完成,有效地解决不确定性.
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