[在SOD-1相关的肌缩侧面硬化症中托弗森的当前景观]

Taro Ishiguro1, Tetsuya Nagata, Takanori Yokota

  • 1Department of Neurology and Neurological Science, Institute of Science Tokyo.

概括

托弗森是一种针对SOD1家族性肌缩侧面硬化症 (ALS) 的基因特异性疗法,现在已在美国和欧盟获得批准. 目前正在进行的评估将确定其完整的安全性和有效性.