马瓦卡门:22个月的风险评估和缓解战略 (REMS) 计划的现实世界经验

科学领域:

• 心脏病学 心脏病学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 马瓦卡门是唯一一款FDA批准的治疗症状阻塞性多变性心肌病 (oHCM) 的心脏肌酶抑制剂.
• 风险评估和缓解策略 (REMS) 计划要求监测静心性心力衰竭和左心室喷射率降低 (LVEF <50%).

研究的目的:

• 从 mavacamten REMS 数据库中报告最初的22个月的结果.
• 评估vavacamten治疗在大量患者队列中的安全性和可行性.

主要方法:

• 数据来自vavacamten REMS数据库 (2022年4月至2024年2月) 收集的数据.
• 包括医疗保健提供者认证,通过患者状态表 (部分基于心声图) 监测患者,以及药物相互作用查.
• 分析LVEF,心力衰竭住院和治疗坚持情况.

主要成果:

• 超过6000名患者接受了mavacamten;4.6%的患者患有LVEF<50%,1.3%的患者患有心力衰竭,需要住院治疗.
• 在接受≥1年治疗的患者中,4.0%的LVEF减少<50%,只有0.2%的LVEF减少和住院治疗.
• 在大多数患者中,mavacamten的治疗有效地减少了左心室外流通道梯度.

结论:

• 马瓦卡门的REMS程序在监测患有oHCM的患者中是可行的和有效的.
• 显著的LVEF降低和心力衰竭住院的发生率很低,这表明安全性概况有利.
• 马瓦卡门在治疗阻塞性多变性心肌病症状和血液动力学方面表现出有效性.