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Updated: Apr 14, 2026
09:26
Quantification of Orofacial Phenotypes in Xenopus
Published on: November 6, 2014
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口服因菲格拉提尼布治疗患有无形质变化症的儿童
Ravi Savarirayan1, Josep Maria De Bergua2, Paul Arundel3
1Murdoch Children's Research Institute, Melbourne, VIC, Australia.
The New England journal of medicine
|November 18, 2024
概括
在患有无形质细胞增生症的儿童中,因菲格拉提尼布治疗显示出增高速度和改善身体比例,而没有重大安全问题. 这种FGFR抑制剂为这种遗传骨疾病提供了有前途的治疗选择.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 骨发育不良症 骨发育不良症
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 骨质疏松症是一种遗传性疾病,导致不成比例的矮身和终身医疗问题.
- 印菲格拉提尼布是一种口服的FGFR1-3选择性氨酸激酶抑制剂,正在开发用于治疗无形质.
研究的目的:
- 评估口服因菲格拉提尼布在3至11岁的患有无形质症儿童的安全性和疗效.
- 为了确定治疗儿科病人的无形质形成症的最佳剂量.
主要方法:
- 一个第二阶段的剂量检测研究,涉及72名患有无形质症的儿童.
- 顺序对象每天接受0.016至0.25毫克/公斤剂量的因菲格拉提尼布6个月,随后进行12个月的延长治疗.
- 评估的主要结局是不良事件和年化身高速度的变化.
主要成果:
- 所有参与者都经历了轻度至中度的不良事件,没有停止治疗.
- 队列5 (最高剂量) 显示年化身高速度 (2.50厘米/年) 显著增加,持续超过18个月.
- 在身高z-score (0.54) 中出现了改善,上下体段比率下降 (-0.12).
结论:
- 口服因菲格拉提尼布在患有无质形成症的儿童中表现出良好的安全性.
- 治疗显著增加了年均身高速度,并改善了身体比例指标.
- 印菲格拉提尼布显示出作为小儿病患者无形质的有效疗法的潜力.
