基于纳米体的自然选择的CD7向CAR-T疗法用于急性髓性白血病

科学领域:

• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 血液瘤学 血液瘤学
• 细胞疗法细胞疗法

背景情况:

• 大约30%的急性髓性白血病 (AML) 病例表达CD7.
• 之前基于单链可变片段 (scFv) 的CD7 CAR-T (NS7CAR-T) 疗法在淋巴细胞恶性瘤中表现出有效性.
• 与基于scFv的对应物相比,基于纳米体的dVHH NS7CAR-Ts提供了更高的结合特异性和亲和力.

研究的目的:

• 评估基于纳米体的dVHH NS7CAR-T疗法在CD7阳性 (CD7+) 耐药/复发AML的患者中的疗效和安全性.
• 评估这种新型CAR-T方法的临床益处和耐受性.

主要方法:

• 一项1期临床试验,涉及10名CD7+耐药/复发性AML的患者.
• 患者接受了两种剂量级的dVHH NS7CAR-Ts (5 × 10^5/kg和1 × 10^6/kg).
• 之前的治疗史包括8个先前的治疗线的中位数,其中7名患者曾经接受过先前的移植.

主要成果:

• 在dVHH NS7CAR-T输液后,70%的患者 (10人中的7人) 实现了完全缓解 (CR).
• 治疗耐受性良好,80%的人出现轻度细胞因子释放综合征,没有神经毒性.
• 在没有整合性全原造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的3名CR患者中发生了复发,所有患者都表现出CD7损失;非响应者也表现出CD7损失.

结论:

• 基于纳米体的dVHH NS7CAR-Ts显示出显著的潜力,作为对CD7+AML的有希望的治疗方法.
• 该疗法表现出良好的安全性,并具有可控的副作用.
• 需要进一步的研究来证实这些发现,并优化AML的治疗策略.