对于患有脆弱X综合征的个体,家长报告的结果措施:临床上有意义的变化值

科学领域:

• 临床神经科学 临床神经科学
• 心理测量 心理测量 心理测量
• 遗传学 遗传学 是一个

背景情况:

• 有意义的变化值 (MCT) 对于在临床结果评估中评估治疗疗效至关重要.
• 对于MCT在脆弱X综合征 (FXS) 结果测量中没有确立的共识.
• 之前在FXS中对阿巴克洛芬的第三阶段临床试验为此分析提供了有价值的数据集.

研究的目的:

• 确定临床相关的MCT,用于在患有FXS的个体中进行护理人员评级的评估.
• 建立在FXS研究中常用的结果指标的MCTs上的共识.
• 为解释临床试验结果提供信息,并指导未来的FXS研究设计.

主要方法:

• 利用了FXS (5-50岁) 中阿巴克洛芬的第三阶段,双盲,安慰剂对照研究的数据.
• 采用基于的方法,使用临床全球印象-严重性 (CGI-S) 和临床全球印象-改善 (CGI-I) 作为.
• 分析了从基线到第8周的ABC-CFXS,PSI,Vineland-II和焦虑和破坏性行为视觉模拟尺度 (VAS) 的变化.

主要成果:

• 在儿科队列中,为ABC-CFXS分级 (易怒,过度活跃,社会不响应/疏忽) 和VAS分级 (焦虑,破坏性行为) 建立了MCT.
• 观察到的MCT范围:ABC-CFXS易怒 (11.1-14.8),过度活跃 (6.7-8.9),社会不响应/虚弱 (6.6-8.1);VAS焦虑 (28.3-36.2毫米),破坏性行为 (22.4-27.4毫米).
• 对于Vineland-II和PSI子尺度,没有发现有意义的MCT.

结论:

• 定义的MCT为解释FXS临床试验结果提供了一个框架.
• 建议使用特定的ABC-CFXS和VAS子尺度,并定义MCT作为响应定义的主要结果.
• 帮助确定未来研究的纳入标准,并加强对FXS研究中的治疗结果的解释.