一个计算工具,以优化临床试验参数选择在杜申肌肉发育不良:一个实用指南和案例研究
Jordan Wilk1,2, Varun Aggarwal3, Mike Pauley3
1Department of Pharmaceutics, Center for Pharmacometrics and Systems Pharmacology, College of Pharmacy, University of Florida, Orlando, Florida, USA.
CPT: pharmacometrics & systems pharmacology
|November 27, 2024
概括
一个新的临床试验模拟器 (CTS) 通过优化试验设计来帮助杜氏肌肉发育不良 (DMD) 研究. 该工具有助于研究人员为这种罕见的儿科疾病创建更有效和有效的试验.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验设计 临床试验设计
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 杜氏肌肉发育不良 (DMD) 由于患者稀缺性和疾病异质性,对临床试验设计提出了重大挑战.
- 现有的疾病进展模型捕捉了功能测试,强迫生命能力和门诊评估得分的纵向变化.


