皮下阿巴塞普特加标准治疗活性异常性炎症肌肉病的有效性和安全性:第三期随机对照试验

科学领域:

• 类风湿病学 类风湿病学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 异常性炎症性肌肉病变 (IIM) 是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是慢性肌肉炎症.
• 目前对IIM的标准护理 (SOC) 治疗有局限性,需要新的治疗方法.
• 皮下 (SC) 的阿巴cept为IIM提供了潜在的向免疫调节疗法.

研究的目的:

• 在52周的IIM患者中,评估SC abatacept加SOC的疗效和安全性,与安慰剂加SOC相比.
• 评估国际肌肉炎评估和临床研究 (IMACS DOI) 的24周改善定义的主要终点.
• 探索IIM亚型之间潜在的差异化治疗效应.

主要方法:

• 一个随机,双盲,安慰剂控制的III期试验,涉及148名治疗不耐药的IIM患者.
• 患者每周接受SC abatacept (125毫克) 或安慰剂,两者与SOC一起使用.
• 该研究包括24周的双盲阶段,随后是52周的开放式延长阶段.

主要成果:

• 在24周后,阿巴巴塞特组的IMACS DOI为56.0%,而安慰剂组为42.5% (P=0.083),表明改善的趋势.
• 在24周的非皮肤肌肉炎 (非DM) 治疗亚组中,与安慰剂 (32.3%) (P=0.040) 相比,观察到一个统计学上显著的更高的IMACS DOI率 (57.1%).
• 在整个研究过程中,阿巴巴塞普和安慰剂组之间的安全性概况是可比的.

结论:

• 总的来说,在更广泛的IIM人群中,SC abatacept在24周的初级终点上没有在安慰剂上取得统计学上显著的优势.
• 亚组分析表明,在IIM的非皮肤肌炎亚型患者中,SC abatacept的潜在持续益处.
• SC阿巴切证明了可接受的安全性概况,支持其在特定IIM患者群体中的研究.