在遗传性性类型7临床试验的患者相关的数字运动结果:多中心PROSPAX研究
Lukas Beichert1, Jens Seemann1, Christoph Kessler1
1Division Translational Genomics of Neurodegenerative Diseases (L.B., A.T., D.M., M.S.), Hertie-Institute for Clinical Brain Research and Center for Neurology, and German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE) (L.B., A.T., D.M., K.D.-J., M.S., R.S.), University of Tübingen; Section Computational Sensomotorics (J.S., W.I.), Hertie Institute for Clinical Brain Research; Centre for Integrative Neuroscience (CIN) (J.S., W.I.); Department of Neurodegenerative Diseases (C.K.), Hertie-Institute for Clinical Brain Research and Center for Neurology, University of Tübingen; Center for Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research (K.D.-J., R.S.), University Hospital Tübingen, Germany; Molecular Medicine (I.R., S.S.), IRCCS Fondazione Stella Maris, Pisa, Italy; Koç University (N.A.B.), Translational Medicine Research Center, KUTTAM-NDAL, Istanbul, Turkey; Sorbonne Université (G.C.), Paris Brain Institute, INSERM, CNRS, APHP, France; Department of Neurology and Center for Translational Neuro- and Behavioral Sciences (D.T.), University Hospital Essen, University of Duisburg-Essen, Germany; Groupe de recherche interdisciplinaire sur les maladies neuromusculaires (GRIMN) (C.G.), Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean; Centre de recherche du Centre intégré universitaire de santé et de services sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean (C.G.); Faculté de médecine et des sciences de la santé (C.G.), Université de Sherbrooke, Québec, Canada; Department of Neurology (B.P.C.v.d.W.), Radboud University Medical Center, Nijmegen, the Netherlands; and Division of Neurodegenerative Diseases (R.S.), Department of Neurology, Heidelberg University Hospital, Germany.
使用可穿戴传感器的数字运动结果显示,对性残7型 (SPG7) 有希望. 这些措施有效地识别患者,并与疾病严重程度相关联,即使在早期阶段,支持未来的临床试验.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 生物医学工程 生物医学工程
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 性需要针对性治疗试验的敏感结果措施.
- 使用可穿戴传感器的数字电机评估是有希望的,但缺乏基因型特定的验证.
- 性性7型 (SPG7) 是一种常见的性性,需要验证的结果测量.
研究的目的:
- 确定适用于多中心试验的SPG7数字电机结果.
- 确保结果反映患者相关的健康方面,包括轻度疾病阶段.
- 在未经指导的行走过程中评估移动性,以模拟现实生活条件.
主要方法:
- 这是一项涉及65名SPG7患者和50名对照者的横截式多中心研究.
- 使用3个可穿戴传感器 (Opal APDM) 进行实验室和监督自由行走分析.
- 评估了数字步行尺度的歧视 (Cliff δ) 和与疾病严重程度尺度 (SPRS,SARA,FARS-ADL) 的相关性.
主要成果:
- 在30项步态测量中,18项显示中等到大效果大小,使患者与对照区分开来.
- 即使在轻微的SPG7疾病阶段,17项措施也具有敏感性.
- 空间时间变化度 (SPcmp,步伐时间CV) 与功能移动性和整体疾病严重程度有很强的相关性.
结论:
- 确定了SPG7的试验准备的数字电机结果,具有多中心适用性.
- 这些基于传感器的措施有效地歧视患者,并与患者相关的健康方面相关联.
- 纵向验证可以支持未来的自然史和SPG7和其他性的治疗试验.
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