在初级胆道胆道炎 (HEROES) 中使用obeticholic 酸的肝脏实际结果:一项试验模拟研究设计试验

科学领域:

• 肝病学 肝病学是一种肝病学.
• 临床药理学 临床药理学
• 现实世界的证据研究研究.

背景情况:

• 初级胆道胆炎 (PBC) 是一种罕见的,渐进的自身免疫性肝病.
• 基于替代终点,OCA加速批准用于PBC患者,其对ursodeoxycholic acid (UDCA) 的反应不足,基于替代终点.
• 长期安全数据表明,无事件生存率有所改善,需要对现实世界的临床结果进行评估.

研究的目的:

• 评估OCA对原发性胆道胆炎 (PBC) 患者临床结果的影响.
• 使用现实世界的数据,比较使用OCA治疗和非OCA治疗的PBC患者之间的肝脏衰竭,移植或死亡风险.

主要方法:

• 一项试验模拟研究,使用链接的索赔,实验室,移植和死亡数据库.
• 倾向性得分加权的Cox比例危险模型来分析到第一个事件的时间 (死亡,肝移植,肝脏不补偿).
• 标准化发病率权重用于平衡OCA治疗和符合条件的非OCA治疗患者之间的基线预后因素.

主要成果:

• 该研究包括403名接受OCA治疗的患者和4174名对照患者.
• 在OCA手臂 (HR=0.37;p<0.001) 观察到复合终点 (死亡,肝移植或肝衰竭) 风险显著降低63%.
• 在复合终点的各个组件中,效应一致.

结论:

• 在PBC患者中,对乙醇酸的治疗与肝脏相关重大不良结果的风险大幅降低有关.
• 现实世界的证据支持OCA在PBC患者的临床益处,这些患者对UDCA有不充分的反应或不耐受.
• 这些发现强化了OCA在治疗原发性胆道胆炎的有用性.