对患有状细胞疾病的儿童和青少年的疾病修饰药物管理的实践指南
1Department of Pediatrics, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH.
对状细胞疾病 (SCD) 的较新的药物提供了氧尿素的替代品,但接入和坚持的挑战仍然存在. 本综述为优化这些疾病修饰药物 (DMM) 在现实环境中的治疗提供了指导.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 儿科医学 儿科医学
背景情况:
- 基尿素一直是状细胞疾病 (SCD) 的主要疾病修饰药物 (DMM).
- 自2017年以来,L-glutamine,voxelotor和crizanlizumab已被批准为儿科SCD患者的新型DMM.
- 治疗障碍,如访问,成本和坚持限制了这些DMM的有效使用.
研究的目的:
- 讨论SCD可用的DMM.
- 为现实世界DMM利用提供实用指导.
- 考虑患者的偏好和独特的DMM特征.
主要方法:
- 发表的同行评审研究的审查.
- 对较新的DMM的真实世界使用和安全数据的分析.
- 考虑DMM的耐受性,成本和给药途径.
主要成果:
- 有限的数据存在于现实世界的应用和安全性较新的SCD DMMs.
- 没有确立的指导方针来选择DMM或组合疗法.
- 患者的偏好和个别的DMM个人资料对于治疗决策至关重要.
结论:
- 在SCD中优化DMM需要解决访问和坚持障碍.
- 需要基于证据的指导方针来选择DMM,组合治疗和过渡到治愈治疗.
- 退出voxelotor强调了需要持续的DMM开发和研究.
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