在临床试验中对视网膜炎的进展进行有效评估
Ryo Asaoka1,2,3,4,5, Manabu Miyata6, Akio Oishi6,7
1Department of Ophthalmology, Seirei Hamamatsu General Hospital, Shizuoka, Japan.
Retina (Philadelphia, Pa.)
|December 9, 2024
概括
计算视网膜炎色素体临床试验的样本大小需要仔细考虑疾病阶段和眼睛的包括. 早期阶段和使用两只眼睛显著减少了试验所需的参与者数量.
科学领域:
- 眼科医生 眼科 眼科
- 临床试验设计 临床试验设计
- 视网膜色素炎研究研究
背景情况:
- 视网膜色素炎 (RP) 是一组遗传性视网膜疾病,导致逐渐视力丧失.
- 准确的样本大小计算对于RP临床试验的效率和有效性至关重要.
研究的目的:
- 评估疾病阶段,视野测试频率/聚类以及单边/双边眼睛纳入如何影响RP临床试验的样本大小计算.
- 为优化视网膜色素炎临床试验设计提供数据驱动的建议.
主要方法:
- 模拟视野 (VF) 测试数据基于早期,中度和高级RP阶段的测试-重新测试可变性.
- 模拟包括2年的8次VF测试,分析治疗效果的10%至50%.
- 评估了在各种条件下检测治疗和对照组之间显著差异的概率.
主要成果:
- 在中度RP中,治疗效果为50%,当使用一只眼睛时,每只手臂需要70只眼睛 (共140只).
- 早期的RP阶段,包括两只眼睛,将所需的样本大小减少到每只手臂30只眼睛 (共60只).
- 这些因素对样本大小的影响比改变VF测试频率的影响更大.
结论:
- 疾病阶段是RP临床试验样本大小确定的一个关键因素.
- 结合两只眼睛并考虑疾病阶段可以大幅减少参与者数量.
- 通过考虑这些因素来优化试验设计,可以提高效率和统计能力.
