在肌肉侵入性膀癌的新辅助化疗后进行风险启用治疗的II期试验 (RETAIN 1)

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 泌尿生殖系统癌症研究
• 临床试验分析

背景情况:

• 基于西斯普拉丁的新辅助化疗 (NAC) 随后的囊切除术是肌肉侵入性膀癌 (MIBC) 的标准.
• 修复DNA损伤的基因突变与对NAC的更好的反应相关.
• 确定适用于像主动监测 (AS) 这样的不那么侵入性治疗的候选者至关重要.

研究的目的:

• 评估一种风险适应策略,将生物标志物选择和MIBC患者的临床分期结合起来.
• 为了确定适合在NAC后进行囊切除术节省活跃监测 (AS) 的患者.
• 在第二阶段非劣势性试验中评估无转移生存期 (MFS).

主要方法:

• 一个单臂II期试验招募了cT2-T3N0M0MIBC的患者.
• 患者接受了NAC加上加速甲索特雷克萨特,芬布拉斯,多克索鲁比辛和西斯 (AMVAC).
• 在NAC前的瘤样本被测序为ATM,ERCC2,FANCC和RB1.1中的突变. 患有突变和cT0后NAC的患者进行了AS.

主要成果:

• 在70名注册患者中,33%具有相关突变;36%启动了AS.
• 整个队列的2年无转移生存率 (MFS) 为72.9%.
• 在AS组中,48%的患者保持完整的膀,没有转移;17%的患者避免了没有转移的囊切除术.

结论:

• 使用AMVAC化疗和生物标志物选择的风险调整方法在MIBC患者中实现了73%的2年MFS率.
• 虽然主要终点没有达到,但很大一部分患者避免了囊切除术.
• 这一策略显示出选择MIBC患者进行主动监测的潜力,在不增加转移风险的情况下保护膀.