对血友病的成本效益建模研究进行系统审查
Niklaus Meier1, Daniel Ammann2, Mark Pletscher2
1Institute of Pharmaceutical Medicine (ECPM), University of Basel, Basel, Switzerland.
Journal of medical economics
|December 18, 2024
概括
这次对血友病治疗的成本效益分析的审查发现基因疗法和延长半衰期因子始终具有成本效益. 然而,预防与按需治疗的结果各不相同,这凸显了对一致的建模方法的需求.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 卫生经济学 卫生经济学
- 医疗技术评估 医疗技术评估
背景情况:
- 血友病是一种罕见的遗传出血疾病,需要有效和经济可行的治疗方法.
- 基于模型的成本效益分析 (CEA) 对于评估血友病治疗的价值至关重要.
- 以前的CEA已经探索了各种治疗策略,但它们的可比性往往有限.
研究的目的:
- 系统地审查基于血友病治疗的基于模型的CEA.
- 确定这些CEA中使用的临床证据来源.
- 总结治疗的成本效益,质量和偏差.
主要方法:
- 基于模型的CEA的系统文献审查.
- 搜索数据库,塔夫茨医疗中心CEA注册表和灰色文献.
- 由于研究异质性,方法和结果的定性综合.
主要成果:
- 32项研究分析了12个国家的血友病A和B治疗方法.
- 基因疗法和延长半衰期因素始终具有成本效益.
- 埃米齐祖马布显示出成本效益,特别是在使用抑制剂的患者中;预防与按需治疗缺乏共识.
- 与绕过药物相比,诱导免疫耐受性具有成本效益.
结论:
- 建模,数据和潜在资金偏差的异质性影响CEA的可比性.
- 需要一致的证据基础和建模方法来改进未来的分析.
- 像基因疗法和延长半衰期因素这样的新疗法具有有利的经济概况.


