对疾病修饰和治愈状细胞疾病治疗方法的脑血液动力反应
Megan A Aumann1, Wesley Richerson1, Alexander K Song1
1From the Department of Neurology (M.A.A., W.R., A.K.S., M.J.D.), Department of Radiology and Radiological Sciences (D.M., L.T.D., L.C.J.), Division of Pediatric Neurology, Department of Pediatrics (S.M.D., L.L.M., L.C.J.), Division of Hematology and Oncology, Department of Medicine (A.A.K., M.R.D.), and Department of Psychiatry and Behavioral Sciences (M.J.D.), Vanderbilt University Medical Center, Nashville; Vanderbilt-Meharry Center of Excellence in Sickle Cell Disease (A.A.K., M.R.D.), Nashville; and Department of Electrical and Computer Engineering (M.J.D.), Vanderbilt University, Nashville, TN.
像输血和HSCT这样的状细胞疾病 (SCD) 治疗改善了大脑的血液流动,与氧尿素不同. 这些发现为测量SCD疗法如何影响大脑健康提供了一种新方法.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 血液学 血液学 血液学
- 医疗成像医学成像
背景情况:
- 状细胞疾病 (SCD) 是一种遗传性血液疾病,导致溶血性贫血和增加中风风险.
- 目前的治疗方法包括氧尿素,输血和造血干细胞移植 (HSCT).
- 在SCD中神经复杂症是一个重大问题,需要评估治疗对大脑健康的影响.
研究的目的:
- 通过检查血红蛋白 (Hb) 变化如何影响大脑健康生物标志物来评估SCD疗法的神经学相关性.
- 描述氨酸,输血和HSCT对大脑血流 (CBF) 和大脑静脉血液放松率的影响.
主要方法:
- 一项使用3T-MRI进行干预研究,以评估患有和没有SCD的成年人.
- 测量包括CBF (动脉旋转标记) 和静脉血液放松率 (在旋转标记下T2放松) 在两个时间点.
- 输血和HSCT组的治疗前和治疗后措施的比较,以及用基尿素治疗的患者和对照组.
主要成果:
- 基尿素治疗没有显著改变Hb,CBF或静脉放松率.
- 输血增加了Hb,降低了CBF,朝着控制水平移动;静脉放松率保持不变.
- HSCT显著增加了Hb,降低了CBF,增加了静脉放松率.
- 观察到一个一致的反向关系:每增加1g/dL的Hb,CBF下降5.02mL/100g/min,每增加1g/dL的Hb.
结论:
- 与氧尿素相比,输血和HSCT疗法显示大脑血液动力学有所改善.
- 识别的定量关系为使用这些MRI衍生措施作为试验终点提供了一个框架.
- 这些生物标志物可以帮助评估新型SCD疗法在改善大脑健康方面的有效性.
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Published on: March 14, 2017
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