在HTA中如何考虑患者的投入? 对NICE超罕见疾病评估的专题文档分析

科学领域:

• 医疗技术评估 (HTA) 是指对医疗技术进行评估.
• 患者和公众参与医疗保健
• 罕见疾病研究 罕见疾病研究

背景情况:

• 患者组织越来越多地参与卫生技术评估 (HTA) 过程.
• 了解患者的贡献及其对决策的影响至关重要.
• 本研究检查了患者在英格兰和威尔士超罕见疾病技术评估中的投入.

研究的目的:

• 描述患者组织对超罕见疾病的HTA的投入.
• 了解这些投入如何被考虑在最终的国家卫生和护理卓越研究所 (NICE) 建议中.
• 确定在考虑患者观点方面的差距.

主要方法:

• 对15次卫生技术审查 (HST) 评估 (2022年1月至2024年8月) 的专题分析.
• 评估患者组织提交的资料,输入的新性以及与制造商的财务联系.
• 确定的主题与NICE的最终评估决定文件进行比较.

主要成果:

• 患者提交的意见主要集中在疾病方面 (54%),包括访问挑战,护理人员负担和心理健康.
• 大多数患者主题与制造商 (82%) 和医生 (45%) 的提交重叠;新的见解主要是关于访问和心理健康.
• 在大多数评估中,患者组织都获得了制造商资金 (5,000英 - 74,113英).
• 大约50%的患者输入在NICE建议中被明确提到,但一些问题被忽视了.

结论:

• NICE包含了许多患者重要的问题,但需要改进,以充分捕捉所有患者提出的担忧.
• 进一步的研究应该确定患者贡献的最佳领域,并评估它们对HTA结果的影响.
• 确保全面考虑患者的观点对于在罕见疾病中公平的医疗保健决策至关重要.