全球监管考虑和实践,以评估基于细胞的治疗的瘤性

科学领域:

• 生物药物和基因疗法
• 再生医学是一种再生医学.
• 药物安全与毒理学

背景情况:

• 基于细胞的疗法,称为"活药",由于其固有的复杂性和异质性,存在独特的安全挑战.
• 瘤起源性评估是安全性评估的关键组成部分,特别是在基于干细胞的疗法 (例如,人类胚胎干细胞[hESCs],诱导多能干细胞[hiPSCs]) 中,这些疗法可能含有瘤原生未分化的细胞.
• 多种因素,包括细胞源,表型,分化状态,培养条件和施用途径影响瘤性风险.

研究的目的:

• 为了全面总结基于细胞治疗的瘤性评估的全球监管要求.
• 根据监管要求和行业实践,分析和澄清瘤性评估的基本重点和评估策略.
• 为设计各种基于细胞的治疗产品的瘤性评估提供参考.

主要方法:

• 对现有销售和尚未开发的基于细胞的产品进行分析和总结.
• 对实践行业经验的回顾.
• 关于代表性销售产品的瘤性策略的文献研究.
• 分析主要全球机构的监管要求.

主要成果:

• 基于细胞的疗法的瘤发生性要求和实践存在显著的全球差异.
• 各地区的监管要求各不相同,需要考虑产品特性和当地法规.
• 在评估系统的技术实施指南,量化或标准化方面没有统一的全球共识.

结论:

• 对基于细胞的疗法进行瘤起源性评估是复杂的和多因素的.
• 尽管缺乏全球标准化,但对重点重点领域和评估策略的初步理解正在出现.
• 本综述为开发新型基于细胞的疗法强有力的瘤性评估策略提供了基础参考.