制定一种缩的高分支聚β-氨基/DNA多重复合 - - 接近于在肺囊性纤维化病中应用的一步

Bei Qiu1, Yinghao Li1, Zhonglei He2,3

  • 1School of Medicine, Charles Institute of Dermatology, University College Dublin, Dublin, Ireland.

概括

对高度分支的多β-氨基 (HPAE) DNA纳米颗粒的新度方法改善了囊性纤维化 (CF) 的基因疗法. 这种缩配方增强了肺细胞中CFTR蛋白的产生,为临床前测试铺平了道路.