在患有一般化肌痛性肌痛症的患者中对efgartigimod的个性化剂量:在单一中心的临床经验

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 新生儿Fc受体 (FcRn) 抑制剂是针对一般化骨髓灰质炎 (gMG) 的新兴治疗方法.
• 在gMG中使用FcRn抑制剂的临床数据有限.
• 埃夫加蒂格莫德是一种FcRn抑制剂,用于研究gMG治疗.

研究的目的:

• 描述一个中心在gMG患者中使用efgartigimod剂量的经验.
• 在gMG中评估efgartigimod的临床有效性和安全性.

主要方法:

• 对19名乙胆受体抗体阳性 (AChR-Ab+) gMG患者的回顾性评估,这些患者接受了efgartigimod (10 mg/kg IV) 治疗.
• 最初的三个循环有固定的剂量 (4周一次输注,4周间隔);随后的循环是个性化的.
• 根据每日生活活动 (MG-ADL) 的Myasthenia Gravis活动规模评估有效性;监测不良事件和并发疗法.

主要成果:

• 所有19名患者的MG-ADL得分都在临床上显著改善 (平均改善5.8分).
• 七名患者 (37%) 达到最小的症状表现 (MG-ADL 0-1).
• 在大多数患者中,同时服用的皮质类固醇剂量减少或停止.

结论:

• 在初始周期后个性化的efgartigimod剂量导致gMG患者的MG-ADL得分大幅改善.
• 治疗efgartigimod有助于减少或停止同时接受的皮质类固醇治疗.
• 埃夫加蒂格莫德的耐受性一般很好,支持其在管理ACHR-Ab+gMG.G的作用.