在低甲基化剂后出现的二次急性髓性白血病的治疗模式和结果:PETHEMA注册研究

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 临床研究 临床研究

背景情况:

• 在先前的骨髓瘤 (HMA-sAML) 接受低甲基化剂 (HMA) 治疗后出现的二次急性髓白血病 (sAML) 的预后不佳.
• 了解HMA-sAML的治疗模式和结果对于改善患者护理至关重要.

研究的目的:

• 分析HMA-sAML患者的特征,治疗方法和结果.
• 为了确定影响这种患者群体生存的预后因素.

主要方法:

• 来自PETHEMA注册表的479名HMA-sAML患者的回顾性分析.
• 评估前线疗法,包括密集化疗 (IC),低剂量细胞氨酸,支持性护理,临床试验,基于HMA和基于venetoclax的疗法.
• 多变量分析以确定预后因素.

主要成果:

• 完全缓解率因治疗而异:IC治疗率为44%,基于venetoclax的疗法为41%.
• 平均整体存活期 (OS) 为4.93个月,与基于venetoclax的疗法 (4.66个月) 相比,IC (7.68个月) 和HMA单一治疗 (7.82个月) 的平均存活期更长.
• 在第一个缓解期 (9%的患者) 进行异构干细胞移植导致了更好的生存结果 (未达到中位数的生存率). 年龄,ECOG表现状况,白细胞计数和不良细胞遗传学是不良的预后因素,而NPM1突变是有利的.

结论:

• 患有HMA-sAML的患者在当前治疗,包括BCL2抑制剂,预后不佳,结果不佳.
• 对HMA-sAML患者的新型治疗策略和专门的临床试验存在重大未满足的需求.