贝叶斯项目响应理论用于估计临床试验中的功率,患者报告的结果作为终点
Xiaohang Mei1, Joseph C Cappelleri2, Jinxiang Hu3
1Department of Biostatistics and Data Science, University of Kansas Medical Center, Kansas City, KS, USA.
贝叶斯式IRT (物体响应理论) 模拟为使用患者报告结果 (PROs) 的临床试验提供了优越的功率,特别是在小样本大小的情况下. 这种方法推用于预期中等效果大小或更大的试验.
科学领域:
- 临床试验 临床试验
- 心理测量 心理测量 心理测量
- 健康 结果 研究 研究 结果
背景情况:
- 患者报告的结果 (PROs) 在临床研究和护理中至关重要.
- 患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 使用物件响应理论 (IRT) 进行标准化测量.
- 准确的功率估计对于临床试验设计至关重要,但观察到的得分往往被用来代替PROs的潜在得分.
研究的目的:
- 为了比较使用PROs的临床试验的功率估计方法.
- 为了评估贝叶斯式IRT,频率式IRT和在小样本设置中观察到的得分.
- 评估样本大小,效果大小和项目号码对功率的影响.
主要方法:
- 以PROMIS抑郁症测量为例进行模拟.
- 比较贝叶斯式IRT,频率主义IRT和观察得分的功率.
- 在双臂试验中操纵了样本大小,效果大小和物品数量.
主要成果:
- 贝叶斯式IRT产生了最高的功率,特别是在小样本中.
- 随着样本大小的增加,效果大小错误规定的影响减少了.
- 所有方法都显示了更大的样本大小和效果大小的功率提高.
结论:
- 建议使用贝叶斯式IRT模拟来估计使用标准化PRO终点的功率.
- 对于预期中等或更大的效果大小的试验,使用信息先验和至少40个总样本大小.
- 这种方法提高了早期临床试验功率计算的可靠性.
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